[Abstract] 

바이오 의약품 특히 항체 의약품과 같은 단백질 기반 치료제가 전체 의약품 시장에서 차지하는 비중은 점점 더 늘어나고 있다. 바이오 의약품 중 항체 의약품 같은 경우는 특이성을 바탕으로 항암치료제로써 높은 치료 효과를 보이고 있다. 하지만, 여전히 바이오 의약품이 접근할 수 있는 치료영역은 제한적이다. 인류에게 알려진 질환 중에서 유전적 희귀병들이 차지하는 비중은 매우 높으나 치료제가 없거나 제한적인 치료법으로 난치 질환들로 남아있다. 그 중 대중적으로 잘 알려진 희귀 질환으로서 혈우병을 소개하고, 그 치료제 개발의 동향을 바이오 의약품 발전 측면에서 소개하고자 한다. 과거 혈우병 치료제 개발은 인간의 혈장을 분획하여 정제하는 것으로부터 시작하였다. 혈장의 불안정한 수급과 안전문제로 혈장 분획 치료제에서 재조합 형태의 단백질 치료제로 개발 동향이 재편되면서, 효과적인 혈우병 치료가 가능하였다. 하지만, 짧은 반감기와 면역원성 문제로 새로운 치료법이 요구되게 되고, 현재는 반감기를 혁신적으로 증가시킨 항체 기반 치료제 개발과, 더 나아가 유전자 치료제 개발을 통해서 좀더 근본적인 치료법이 시도중이다.